美國的國家科學院的最新科研進展：發(fā)明了一種新型基因治療方法，可取代有潛在危險的使用病毒為載體的傳統(tǒng)基因?qū)敕椒āＴ摲椒ㄒ呀?jīng)完成了體外試驗。使用納米微粒作為DNA載體，已經(jīng)成功地將熒光基因?qū)肓思毎�。這一實驗的成功預示著納米微粒可能最終取代病毒，成為新的基因?qū)胼d體。使用共焦顯微鏡和熒光分光鏡，科學家們對基因轉導過程進行了實時觀察，包括基因如何進入細胞、基因如何被細胞核攝取及其表達過程。觀察發(fā)現(xiàn)，使用納米微粒，可監(jiān)控基因的轉導過程，追蹤納米微粒穿透細胞并將DNA釋放進細胞核的過程。
這項發(fā)明有望解決近年來人類基因治療中的難題，使用病毒作為基因載體，已經(jīng)導致了數(shù)個病人不幸死亡。能否有效地釋放目標基因并將其注入靶細胞是基因治療的關鍵。由于病毒具有穿透細胞的能力，它們被用來作為基因載體。但某些情況下，病毒可逆轉為“野生”型，對宿主產(chǎn)生危害。相比之下，使用非病毒載體要安全得多，但如何使它們穿透細胞并立即釋放所攜帶的基因卻困難得多。而納米微粒載體在進入細胞后被細胞清除前，可有效地釋放所攜帶的基因，引發(fā)基因轉導過程。并且，通過影像學技術，還能觀測整個過程，這在以前是無法實現(xiàn)的。
研究人員使用的納米微粒是從混合有機硅(ORMOSIL)中制備的。這種材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物組織的基因治療。目前研究小組將進行小鼠神經(jīng)細胞的基因轉導實驗。
這項發(fā)明有望解決近年來人類基因治療中的難題，使用病毒作為基因載體，已經(jīng)導致了數(shù)個病人不幸死亡。能否有效地釋放目標基因并將其注入靶細胞是基因治療的關鍵。由于病毒具有穿透細胞的能力，它們被用來作為基因載體。但某些情況下，病毒可逆轉為“野生”型，對宿主產(chǎn)生危害。相比之下，使用非病毒載體要安全得多，但如何使它們穿透細胞并立即釋放所攜帶的基因卻困難得多。而納米微粒載體在進入細胞后被細胞清除前，可有效地釋放所攜帶的基因，引發(fā)基因轉導過程。并且，通過影像學技術，還能觀測整個過程，這在以前是無法實現(xiàn)的。
研究人員使用的納米微粒是從混合有機硅(ORMOSIL)中制備的。這種材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物組織的基因治療。目前研究小組將進行小鼠神經(jīng)細胞的基因轉導實驗。
